Zolgensma 2,0 com 10E13 GV/ml Suspensão Injetável com 8,3 ml NOVARTIS

Descrição do Produto

Zolgensma® é indicado para tratar bebês e crianças com atrofia muscular espinhal (AME) rara e grave. É uma terapia gênica que contém onasemnogeno abeparvoveque, que possui material genético humano. Funciona fornecendo uma cópia funcional do gene SMN, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, substituindo as versões ausentes ou anormais deste gene. O medicamento é administrado via intravenosa, utilizando um vetor viral modificado que não causa doenças em humanos.